En innovativ stamcellebehandling utviklet av universitetssykehuset Hadassah i Jerusalem og det israelske selskapet NeuroGenesis har ført til betydelig klinisk forbedring hos pasienter med progressiv multippel sklerose. Det viser de første resultatene i en klinisk fase II-studie, skriver Jerusalem Post.
Resultatet av den placebokontrollerte studien, som viste at behandlingen ikke bare stanset progresjonen av sykdommen, men til og med reverserte den, er publisert i Oxford-universitets tidsskrift Brain.
Multippel sklerose (MS) er en autoimmun sykdom som rammer mer enn 2,3 millioner mennesker verden over. Sykdommen forårsaker skade på myelinet, som beskytter og isolerer nervefibrene og bidrar til effektiv overføring av nerveimpulser, så vel som på nervecellene i sentralnervesystemet. Det fører til slutt til en nevrologisk funksjonshemming.
Personer med MS opplever ofte smerte i lemmer eller nummenhet, kan få problemer med å gå og bruke hendene og til slutt kan de også bli helt lammet. Tilstanden er også forbundet med virusproblemer. Per dags dato finnes det ingen kur og mennesker med progressiv MS har få, om noen, fungerende behandlinger. De som eksisterer er kun ment å redusere forekomsten av tilbakefall eller bremse sykdomsutviklingen.
Bruker stamceller fra benmargen
Hadassahs behandling, kjent som NG-01, bruker en «autolog proprietær subpopulasjon av mesenkymale stamceller». For å si det på en litt mer forståelig måte: Behandlingen bruker celler som er hentet fra benmargen til en MS-pasient, som sikrer at det ikke er noe element av avvisning. Cellene injiseres i pasientens ryggmarg, direkte inn i sentralnervesystemet.
Cellene beveger seg deretter til skadestedet og lager et «økosystem som reparer» skaden, forklarer NeuroGenesis-sjef Tal Gilat. Prosessen er relativt enkel og tar rundt 20 minutter med lokalbedøvelse. Pasienten tilbringer noen timer på sykehuset for observasjon før de står fritt til å reise hjem igjen.
– Pasientenes forbedring var i mange tilfeller ganske dramatisk, sier Gilat.
Nesten 60 prosent av pasientene viste ingen tegn til sykdomsaktivitet i hele behandlingsperioden, sammenlignet med 10 prosent i placebogruppen. Det tilsvarer en reduksjon i sykdomsutviklingen på 85 prosent. Omtrent 20 prosent av dem som ble behandlet med stamceller i ryggmargsvæsken viste en forbedring allerede etter første injeksjon. Etter seks måneder opplevde 73 prosent ikke bare sykdomsprogresjon, men også at tilstanden ble bedre.
Pasient kunne løpe flere mil
Forbedringer inkluderte bedre evne til å gå, økt muskelkraft, nervologiske forbedringer i kognitiv funksjon og forbedringer i fingerferdighetene. MR-undersøkelser viste også forbedringer i motorfunksjonen. Gilat beskrev pasienter som kunne gå igjen, inkludert en som gikk fra å slite med å bevege seg til å kunne løpe flere mil etter behandlingen.
Fase II-studien involverte 48 pasienter. Imidlertid har rundt 140 pasienter mottatt behandlingen under fase I-studien og gjennom behandling på Hadassah. Det har ikke vært noen alvorlige bivirkninger av behandlingen så langt. Gilat understreker at behandlingen ikke «håndterer den underliggende årsaken til sykdommen», som enda er ukjent.
– Vi bare forbedrer symptomene, sier Gilat.
Neste runde for behandlingen er en fase III-studie i USA, Europa og Israel og siden søke om godkjenning. Det kan ta to til fire år. Hadassah-sykehuset og NeuroGenesis har også gjennomført studier på et tidlig stadium med samme behandling på pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med foreløpig gode resultater.
